论文资料：DLin-MC3-DMA 与 ALC-0315 将 siRNA 递运至肝神经细胞系和肝星状神经细胞系的更友链：//pubs.acs.org/doi/abs/10.1021/acs.molpharmaceut.2c00033我：弗朗西斯卡·费拉雷索艾米·W·斯特里尔丘克李金铨劳伦·G·普尔威斯布鲁克·P·卢因迪克克里斯蒂安·J·卡斯特鲁普节选：可电离阳亚铁阴正亚铁铁离子脂质相对 脂质纳米技术粒 (LNP)在胃中效率递送 RNA 至关较为关键性。DLin-MC3-DMA (MC3)、ALC-0315 和 SM-102 是目前为止仅有的获准使用 RNA 方式的可电离阳亚铁阴正亚铁铁离子脂质。ALC-0315 和 SM-102 是构造类似的的脂质，使用 SARS-CoV-2 mRNA 接种疫苗，而 MC3 使用 siRNA 方式，以敲低肝组织中的转甲状腺素蛋清酶质酶。肝组织和肝星状组织 (HSC) 是 RNA 方式特别有引起力的靶点，会因为两者合成图片多种其他血浆蛋清酶质酶，还有那方面应响外周血固化的蛋清酶质酶。然而 LNP 原则在肝中沉积，但评价其他可电离阳亚铁阴正亚铁铁离子脂质将 RNA 递运至其他组织群的力量，相对 方案肝毒素*小的 RNA-LNP 方式至关较为关键性。本学习随便较为了带有ALC-0315或MC3的LNPs对肝组织中凝血酶因素VII (FVII) 和造血干组织(HSC)中ADAMTS13的敲低效能率果。在小鼠中，以1 mg/kg siRNA标准容量给药，与带有MC3的LNPs差距，带有ALC-0315的LNPs主要使FVII和ADAMTS13的敲低效能率果提高自己了2倍和10倍。高标准容量（5 mg/kg）的ALC-0315 LNPs增大了肝毒素标志图案图片物（ALT和胆汁酸），而相似标准容量的MC3 LNPs则不。等导致发现，ALC-0315 LNPs在小鼠肝组织和造血干组织中达成了高效的siRNA介导靶蛋清酶质酶敲低，我以为在高标准容量后仍得天独厚察到肝毒素标志图案图片物。一项学习打造了基本的较为，或者为研发体现了*大辽效和有限责任毒素的可亚铁阴正亚铁铁离子化阳亚铁阴正亚铁铁离子 LNP 方式打造新信息。

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