定制递送siRNA的脂质体简介

一、脂质体作为siRNA递送载体的优势

• 高效包载：脂质体能够有效封装负电荷的siRNA，保护其免受核酸酶降解。

• 生物相容性强：磷脂类成分与细胞膜相似，降低免疫原性与毒性。

• 细胞摄取容易：脂质体可通过胞吞途径进入细胞，促进siRNA释放。

• 结构灵活可调：可通过调节脂质成分、表面修饰实现靶向和控释。

二、脂质体设计关键点

三、制备方法

• 薄膜水化法：常用制备步骤，制备均匀脂质薄膜，水化后包载siRNA。

• 乙醇注射法：有助于获得较小粒径和均一性。

• 微流控技术：精准控制脂质体大小和封装效率。

• 双乳液法：用于高封装效率的递送系统。

四、性能优化

• 粒径控制：一般50-150 nm，有利于体内循环与细胞摄取。

• 表面电位：适度正电荷促进细胞结合，避免过高引起毒性。

• 封装效率：高封装率保证有效载药。

• 稳定性：在生理条件下保持结构和功能稳定。

• 释放机制：可设计pH响应、酶响应等促进siRNA胞内释放。

五、典型应用场景

• 肿瘤治疗：靶向肿瘤细胞特异基因沉默。

• 遗传病治疗：针对致病基因进行沉默干预。

• 免疫调节：调节免疫相关基因表达。

• 病毒感染：抑制病毒关键基因表达。

六、定制服务内容

• 脂质配方优化：根据siRNA性质和靶点设计脂质组成。

• 粒径及表面电位调控：满足不同给药途径需求。

• 表面修饰：靶向配体或PEG化修饰。

• 载药量及释放特性：调整封装效率与释放动力学。

• 质量检测：粒径分析、封装效率、稳定性测试等。

• 小规模试制与工艺放大：支持科研及临床前研究。